免疫细胞疗法在癌症治疗中成绩斐然。CAR - T 细胞疗法堪称血液肿瘤治疗领域的一座里程碑。针对急性淋巴细胞白血病的 CAR - T 疗法，临床试验数据显示，对于复发或难治性急性淋巴细胞白血病儿童和年轻成人患者，其缓解率高达 83% 。国内也取得了令人瞩目的进展，阿基仑赛注射液获批上市，为淋巴瘤患者带来新希望。此外，西达基奥仑赛在治疗多发性骨髓瘤方面表现卓越，一项临床试验中，约 73% 的患者在接受治疗后达到严格意义上的完全缓解 。
TCR - T 细胞疗法在实体瘤治疗方面崭露头角。2022 年初，首款获批上市的 TCR - T 产品，用于治疗葡萄膜黑色素瘤，开启了实体瘤治疗新赛道。靶向 NY - ESO - 1 的 TCR - T 细胞，已在多项实体瘤（如难治复发性黑色素瘤、滑膜肉瘤、肺癌、肝细胞癌、宫颈癌等）的临床试验中，展现出良好的安全性和有效性 。美国一位晚期胰腺癌患者参与 TCR - T 免疫疗法临床试验，研究团队提取其 T 细胞并进行基因改造，制备出 162 亿个能够精准识别 KRAS G12D 突变癌细胞的 TCR - T 细胞并回输，1 个月后肺部转移灶开始消退，6 个月后评估显示病灶体积缩小达 72% 。
肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法同样成绩不俗。2024 年，美国克利夫兰诊所公布，一位晚期黑色素瘤患者通过 TIL 细胞疗法重获新生。该患者 2014 年确诊为 2 期结膜黑色素瘤，手术清除病灶后 8 年复发并进展至 4 期，尝试免疫检查点抑制剂治疗因副作用中断且无法参与临床试验，2024 年接受 TIL 细胞疗法 “Lifileucel” 治疗，6 个月后影像学检查显示癌症病灶持续缩小 。
基因编辑赋能细胞治疗：改写遗传密码的希望
基因编辑技术与细胞治疗的结合，为攻克遗传性疾病带来曙光。CRISPR/Cas9 技术作为基因编辑的 “明星” 工具，已在多项研究中展现潜力。美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队将定制的 CRISPR 基因编辑疗法，成功应用在一名患有罕见遗传病 —— 氨基甲酰磷酸合成酶 1（CPS1）缺陷症的 9.5 个月大儿童身上。研究团队在短短数月内创建了包含患儿突变的小鼠模型与细胞系，完成体内外疗效验证及猴子实验安全性评估后，治疗后，患儿血氨浓度、谷氨酰胺水平和尿氨酸水平均向正常方向回调 。
在血液系统遗传性疾病方面，诸多科研团队利用基因编辑技术对造血干细胞进行改造。例如，通过 CRISPR/Cas9 技术编辑造血干细胞，纠正镰刀型细胞贫血症患者的致病基因突变，部分临床试验中，患者在接受编辑后的造血干细胞移植后，红细胞的形态和功能得到一定程度改善，输血依赖有所减轻 。
干细胞治疗的新突破：组织修复与再生的新希望
干细胞治疗在组织修复与再生领域不断取得突破。在糖尿病治疗方面，新型干细胞技术展现出 “治愈” 糖尿病的潜力。中国科学家开发的干细胞再生移植疗法（E - islet 01）获批临床，这是中国第一个、全球第二个进入临床试验阶段的异体通用型再生胰岛产品。其将健康供体来源的血液细胞通过诱导多能干细胞（iPSC）技术转化为内胚层干细胞，进而制备出与健康胰岛结构、功能一致的再生胰岛。临床前研究中，接受治疗的患者取得不错疗效，基本能够停药或停止注射胰岛素。2021 年 7 月，相关团队曾利用自体干细胞再生疗法成功治愈一位有 25 年病史的 2 型糖尿病患者，术后第 11 周患者脱离外源胰岛素用药，48 周后彻底停药 。
