天津，曾一针279万、被称为中国最贵药物的血友病B基因疗法“信玖凝”，6月降价140万元后，终于开出全国首张处方。首方患者用药顺利，凝血因子活性已显著提升。但降价后仍高达139万元，普通患者用得起吗？
 
很多普通人对279万元一针的药物没有具体概念，这笔费用足以在多数城市购置一套不错的房产。
 
对于普通家庭而言，这绝非简单的昂贵，而是彻底触不可及的生命门槛。
 
这款名为波哌达可基注射液（信玖凝）的药物，是国内首款针对中重度血友病B的自主研发基因治疗药物。
 
血友病B属于先天性罕见遗传病，患者体内先天缺乏凝血因子IX。
 
这意味着他们的身体没有可靠的凝血能力，磕碰、擦伤就会血流不止，甚至日常关节活动都可能引发内出血。
 
常年反复的出血症状，会让患者关节持续受损、变形，不仅要承受剧烈疼痛，终身输血、输凝血因子更是常态，生活质量极低，且随时面临生命危险。
 
在信玖凝上市之前，国内血友病B患者只能依赖传统替代治疗，需要长期、频繁输注凝血因子，不仅治疗流程繁琐，常年累积的治疗费用同样是一笔巨款，且无法从根源上治愈病症。
 
作为全新的基因疗法，信玖凝的核心优势十分突出，单次输注即可从基因层面修正缺陷，大幅提升患者体内凝血因子水平，长期预防出血，摆脱终身频繁治疗的困境。
 
可谁也没想到，这款颠覆性的救命疗法，上市之初的定价直接定格在279万元一针，登顶国内最贵药物榜单。
 
即便药企配套了慈善援助政策，患者最终自付的费用上限依旧是279万元。
 
这个价格，让绝大多数国内血友病B家庭只能望药兴叹，眼睁睁看着救命新药问世，却没有任何使用的能力。
 
很长一段时间里，这款国产顶尖基因药都陷入了尴尬的困境。
 
有先进的治愈技术，有成熟的治疗方案，却因为天价门槛，难以落地临床、惠及本土患者。
 
不少患者家属坦言，与其说是买不起药，不如说是根本没有触碰治疗机会的资格，很多家庭只能继续守着传统保守治疗，默默忍受病痛折磨。
 
然而，转机在2026年6月正式到来。
 
研发药企信念医药正式宣布，对信玖凝大幅降价，单次治疗的患者自付上限直接下调140万元，从原本的279万元降至139万元以内。
 
140万元的降价幅度，在国内新药定价史上极为罕见，直接拉低了这款顶尖基因疗法的准入门槛，彻底打破了“天价药无人能用”的僵局。
 
万幸的是，降价并非纸面政策，而是真正落地惠及患者。
 
2026年9月9日，据信念医药官方披露，信玖凝在天津开出了全国首张商业化处方，迎来了降价后的首位用药患者。
 
这一张处方，不仅是简单的药品落地，更是国产罕见病基因治疗从“高端科研成果”走向“普通患者可及”的标志性一步。
 
据了解，该患者完成用药治疗后，体内凝血因子IX活性水平已出现明显提升，顺利达到临床预防出血的治疗目标，病症改善效果初步显现。
 
后续医院与药企将持续跟踪患者的疗效与身体各项指标，长期监测用药安全性与远期治疗效果，保障患者后续康复。
 
更值得关注的是，这款药物还在推进医保与商保准入进程，已进入2026年商保创新药目录初步形式审查名单。
 
目前国内多个城市的惠民保，已针对这款药物开通了报销通道，患者叠加相关报销政策后，实际自付费用可控制在100万元左右，后续随着政策落地，负担还将进一步降低。
 
很多网友看到消息后，感慨罕见病治疗终于迎来了突破。

有人认为百万级的价格依旧昂贵，距离全民普及还有很远距离。
 
也有人表示理解，基因疗法研发周期长、投入成本极高，单次治愈的技术价值，远超终身保守治疗的花费，大幅降价已是极大的进步。
 
客观来看，139万元的价格，依旧是普通家庭难以轻易承担的重担，但相较于279万元的天价，已经为无数绝境中的罕见病家庭撕开了一道生机。
 
在此之前，国内罕见病高端新药大多定价高昂，要么依赖进口，要么国产成果束之高阁，患者始终处于被动局面。
 
信玖凝的降价与落地，不仅是国产生物医药技术的实力体现，更开启了国内天价罕见病药主动让利、普惠患者的新趋势。
 
罕见病之所以被称为“绝症”，不止是病症难治，更多是因为药价高昂、资源稀缺、可及性极低。

每一次药价下调、每一张落地的处方，都是对罕见病群体的温柔兜底。
 
医药研发的终极意义，从来不是打造天价科研成果，而是让先进技术落地人间，让每一位患者都能拥有活下去、好好生活的机会。
 
期待未来更多天价罕见病药能够持续降价、纳入医保，让顶尖医疗技术不再是少数人的特权，让绝境中的患者都能被温柔治愈。
 
信息来源：第一财经2026年9月9日