上海，一名 6 岁小女孩罹患罕见基因病，病症表现为发育迟缓，该病本身不致命，也不会缩短寿命。父母为寻求治疗方案联系一支科研团队，筹集 582 万元，为孩子开展全球首例脑部个体化基因编辑临床研究。谁也没想到，接受干预仅仅一周，孩子不幸离世。

这场治疗采用前沿技术路径：科研团队将搭载基因编辑工具的特制病毒载体注射进入小女孩脑脊液，尝试修复存在突变的基因位点。

风险在注射第三天开始显现：小女孩持续高烧不退，肾脏功能受损，血小板指标持续下降。父母守在病床旁，眼睁睁看着孩子身体状况快速恶化，不到一周，小女孩抢救无效离世。

据国际期刊《科学》调查报道，医院内部评估认为，小女孩的死亡和本次基因编辑干预存在直接关联。

小女孩的父母是在罕见病病友群了解到这项临床研究项目。孩子仅存在发育迟缓问题，没有成熟对症特效药，夫妻俩将这项前沿方案视作希望，自费筹集 582 万元参与这项全球首例人体临床研究。

争议随之而来：小女孩离世之后，相关科研团队并未对外披露这起严重不良事件，相关学术论文正常刊发，这项研究的公开试验信息也始终没有更新。

如果不是境外权威学术媒体《科学》的调查曝光，这起悲剧或许难以进入公众视野。

这里就必须提一下国家在这一块的制度底子，2016 年 12 月 1 日起施行的《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》，把伦理委员会审查、知情同意、受试者保护这些环节钉得很实。

2020 年 5 月 28 日第十三届全国人民代表大会第三次会议表决通过的《中华人民共和国民法典》第一千零八条，白纸黑字写明。

涉及新药、医疗器械和新型预防治疗方法的临床试验，必须经过主管部门批准和伦理委员会审查同意，把风险和用途详细告知受试者及其监护人并拿到书面同意，同时明确禁止向受试者收取试验费用。

2023 年 2 月 18 日，国家卫生健康委、教育部、科技部、国家中医药管理局联合印发《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》，专门加了一条对未成年人受试者的额外保护，八周岁以上的未成年人本人还得书面同意。

药品监管这条线上，2019 年 12 月 1 日起施行的《中华人民共和国药品管理法》第二十条要求，开展药物临床试验必须依法取得临床试验许可并经伦理委员会审查同意。

国家药品监督管理局药品审评中心从 2020 年 4 月起陆续印发了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则》等一系列专门针对基因治疗产品的技术指南，把研发到上市的路径搭得很清楚。

上海交通大学医学院已经就此事件成立专项工作组开展全面调查，最终结论尚未对外公布。

回到小女孩身上，父母为什么会在同意书上按下手印，研究团队为何开展收费形式的前沿临床研究，不良事件长期未公开背后存在哪些漏洞，一层一层的追问仍等待官方调查给出答案。