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一次耳部注射,有可能让先天性耳聋患者从此听见声音!4月22日晚,复旦大学附属眼耳

一次耳部注射,有可能让先天性耳聋患者从此听见声音!4月22日晚,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授领衔的先天性耳聋基因治疗多中心临床研究,在国际顶级期刊《自然》(Nature)正式在线发表。

这个消息一出,炸开了锅。老张头在小区凉亭里刷到这条新闻,手都抖了。他家小孙子今年刚满三岁,出生就没听见过声音。这些年跑遍了大大小小的医院,花了几十万,得到的答复全是“没办法”。打一针就能听见,这话听着像天方夜谭,可偏偏是真的。

《自然》杂志是什么分量,懂行的人都清楚。这是全球最顶级的科学期刊之一,多少科学家一辈子都想在上面发篇文章。舒易来教授团队的研究能登上《自然》,说明这项成果经过了最严格的同行评审。不是自吹自擂,是真金不怕火炼。

先天性耳聋的孩子,过去几乎没有希望。人工耳蜗虽然能帮一部分孩子,但价格昂贵,后期还要做康复训练,效果也因人而异。更重要的是,人工耳蜗只是外部设备,治标不治本。基因治疗不一样,它是从根子上解决问题,让耳朵自己长好。

打一针就能恢复听力,这听起来像科幻电影里的情节。可上海的医生们硬是把科幻变成了现实。这次研究针对的是OTOF基因突变导致的耳聋,这类患者体内缺少一种关键的蛋白质,声音信号传不到大脑。一针下去,缺失的基因补上了,听力就回来了。

第一批接受治疗的孩子,有些已经能叫“爸爸妈妈”了。想象一下,一个从没听过声音的孩子,突然开口喊出第一声“妈妈”,那种场景足以让任何铁石心肠的人落泪。这不仅仅是一次医学突破,更是无数家庭的救命稻草。

舒易来教授团队用了整整八年时间。八年,从基础研究到动物实验,再到临床试验,每一步都如履薄冰。基因治疗最怕的是安全性问题,病毒载体会不会引起免疫反应?补上去的基因能不能长期稳定表达?这些问题一个一个解决,才有了今天的成果。

有人可能会问,这种治疗是不是所有耳聋孩子都能用?目前还不能。这次的研究针对的是OTOF基因突变导致的遗传性耳聋,这类患者大约占先天性耳聋的百分之几。但万事开头难,第一个门敲开了,后面的路就好走了。

其他类型的遗传性耳聋,也在陆续开展类似研究。舒易来教授团队已经在布局多个靶点。用不了多久,更多先天性耳聋的孩子都能看到希望。这场与无声世界的战争,中国人打响了第一枪,而且打得漂亮。

国际同行也在密切关注这项研究。《自然》杂志同期配发了专题评论,称这是“基因治疗领域的里程碑”。美国、欧洲的多个研究团队纷纷发来邮件,希望能与中国同行合作。过去我们追着别人跑,现在轮到别人来取经了。

老李家外孙女也是先天性耳聋,今年五岁了。她妈妈说,孩子特别想上普通幼儿园,可因为听不见,别的家长不愿意。现在好了,有希望了。虽然治疗还在临床阶段,但曙光就在眼前。这种从绝望到希望的转变,只有经历过的人才懂。

上海这次走在了世界最前面。不是跟在别人后面模仿,不是靠引进国外技术,而是完全自主研发、自主创新。从基础研究到临床转化,全程中国人的智慧。这才是真正的科技自立自强,这才是让老百姓看得见摸得着的获得感。

打一针治愈耳聋,这个“一针”背后是无数个日夜的坚守。舒易来教授团队里年轻的研究人员,有的推迟了婚期,有的连续几个月吃住在实验室。他们不是为了发论文,是真真切切想帮那些听不见声音的孩子。医者仁心,不过如此。

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