当地时间8月12日,Insmed公司宣布,美国FDA已批准其Brensocatib的新药上市申请,用于治疗成人和12岁以上儿童的非囊性纤维化支气管扩张症(NCFB)患者。该疗法此前已获FDA授予的优先审评资格与突破性疗法认定。
Insight数据库显示,Brensocatib是全球首个获批的二肽基肽酶1(DPP-1)抑制剂,也是FDA批准的首个用于治疗NCFB的药物。
DPP-1是一种酶,当中性粒细胞在骨髓中形成时,其负责激活中性粒细胞内的丝氨酸蛋白酶(NSPs),例如中性粒细胞弹性蛋白酶。作为人体最主要的白细胞类型,中性粒细胞在病原体清除与炎症调控中发挥着核心作用。在慢性炎症性肺部疾病中,中性粒细胞在气道聚集,导致活性NSPs过量产生,进而诱发肺组织损伤及炎症反应。
Brensocatib是由Insmed公司研发的一款口服、可逆的DPP-1抑制剂,可通过特异性抑制DPP1的活性,阻断其对NSPs的激活过程,从而减轻支气管扩张症等炎症性疾病所致的损伤效应。
本次批准是基于III期临床试验ASPEN和II期临床试验WILLOW的数据。在ASPEN试验中,与安慰剂组相比,服用Brensocatib10毫克和25毫克的患者年发作率分别降低了21.1%和19.4%。此外,两种剂量的Brensocatib均达到了几个与病情加重相关的次要终点,包括显著延长首次发作时间,以及显著提高治疗期间无发作的患者比例。接受Brensocatib25毫克治疗的患者,在使用支气管扩张剂后,第52周时肺功能下降显著减少。
两项研究也评估了BRINSUPRI的安全性。ASPEN试验中,最常见的不良反应(≥2%)包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压。WILLOW试验中,非囊性纤维化成年患者的安全性与ASPEN试验基本相似,但WILLOW试验中牙龈和牙周不良反应发生率更高。
除了已经获批的适应症NCFBE,Brensocatib目前还在进行无鼻息肉的慢性鼻窦炎、化脓性汗腺炎及其它中性粒细胞介导的疾病的临床研究。
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